Trikafta para Fibrose Cística

Trikafta para Fibrose Cística

A Food and Drug Administration (FDA) aprovou o Trikafta (elexacaftor / ivacaftor / tezacaftor), a primeira terapia de combinação tripla disponível para tratar pacientes com a mutação de fibrose cística mais comum. Trikafta foi aprovado para pacientes com 12 anos ou mais com fibrose cística que apresentam pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR), que se estima representar 90% da população com fibrose cística.

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-breakthrough-therapy-cystic-fibrosis

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